Urodził się w rodzinie Cecylii z Gębickich i zamożnego adwokata Józefa Goldszmita. Zaniedbano formalności metrykalne i stąd nie da się ustalić dokładnego roku urodzenia. Jego pradziadek był szklarzem, zaś dziadek, Hersz Goldszmit lekarzem w Hrubieszowie. Jego rodzina była zupełnie zasymilowana, dopiero z czasem, z powodu narastającego antysemityzmu, zaczął się zajmować swoim żydowskim pochodzeniem.

Lata szkolne spędził w gimnazjum na warszawskiej Pradze. Szkoła, jak wszystkie w tym czasie w zaborze rosyjskim, była z językiem wykładowym rosyjskim, gdzie nawet język polski i religię wykładano po rosyjsku. W wieku 15 lat, jak napisał w swoim pamiętniku wpadł w szaleństwo, furię czytania. Lekturze powieści Kraszewskiego Historii o Janaszu Korczaku i pięknej Miecznikównie zawdzięcza swój późniejszy pseudonim.

W 1898 rozpoczął studia na Wydziale Lekarskim Uniwersytetu Cesarskiego w Warszawie. Latem 1899 roku Korczak pojechał do Szwajcarii, aby bliżej poznać działalność i twórczość pedagogiczną Pestalozziego. Zwiedzając kraj szczególnie interesował się szkołami, szpitalami dla dzieci, a także bezpłatnymi czytelniami pism dla dzieci i młodzieży. W 1905 po wysłuchaniu pięcioletniego kursu nauk medycznych i złożeniu obowiązującego egzaminu otrzymał dyplom lekarza.

Podjął pracę w charakterze lekarza w Szpitalu dla Dzieci im. Bersonów i Baumanów przy
ul. Śliskiej 51 - Siennej 60 (dom przechodni). W 1907 pojechał na cały rok do Berlina, aby uzupełnić swą wiedzę medyczną. Słuchał wykładów i odbywał praktykę w klinikach dziecięcych; zwiedzał też różne zakłady wychowawcze.

Razem ze Stefanią Wilczyńską założył i prowadził Dom Sierot dla dzieci żydowskich w Warszawie (1912-1942) przy ul. Krochmalnej 92 (przeniesionego do getta na ul. Chłodną 33, a następnie na ul. Sienną 16 - Śliską 9), a później także Naszego Domu (na Bielanach przy ul. Jana Kasprowicza nr 203) - sierocińca dla dzieci polskich (1919-1936), gdzie stosował nowatorskie metody pedagogiczne.

Posiadał znakomite wyczucie psychiki dziecięcej, a jego postawa pełna szacunku i zaufania do dziecka stała się podstawą systemu pedagogicznego łączącego zasadę kierowania dziećmi z zasadą ich samodzielności. Żądał równouprawnienia dziecka, poważnego traktowania jego spraw i przeżyć, wychowania w umiłowaniu dobra, piękna i wolności.

Swoje zasady wychowawcze Janusz Korczak wykładał w pismach pedagogicznych, z których najważniejszy jest cykl Jak kochać dziecko oraz w Instytucie Pedagogiki Specjalnej i w Wolnej Wszechnicy Polskiej. W latach 1926-1930 redagował eksperymentalne pismo dziecięce Mały Przegląd. Prowadził szeroką działalność popularyzatorską w obronie praw dziecka za pośrednictwem radia.

Zginął wraz ze swymi wychowankami wywieziony z getta w 1942, dobrowolnie towarzysząc im w drodze na śmierć w komorze gazowej w obozie zagłady w Treblince, mimo że miał możliwość ucieczki z getta.